Fabiano Serfaty
Por Fabiano M. Serfaty, clínico-geral e endocrinologista, MD, MSc e PhD.
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Elevidys: o medicamento mais caro do Brasil chega ao país
Medicamento, baseado em terapia gênica, para o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMM), custa de R$ 15,7 milhões e R$ 20 milhões por dose
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Atualizado em 24 jan 2025, 09h39 - Publicado em 23 jan 2025, 23h55
Acaba de chegar ao Brasil o Elevidys, o medicamento mais caro já registrado no país. Desenvolvido para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), o remédio recebeu aprovação da Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) em dezembro de 2024. O preço do Elevidys gira em torno de 20 milhões de reais por dose, mas, com descontos de impostos para venda ao setor público, o valor cai para 15,7 milhões de reais.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença genética rara e devastadora que afeta principalmente meninos, causando uma perda progressiva da função muscular. Essa condição, sem cura até hoje, compromete seriamente a qualidade e a expectativa de vida dos pacientes. Entretanto, um marco significativo para a medicina brasileira foi a chegada do Elevidys, uma terapia gênica inovadora que promete transformar o tratamento da DMD.
O que é o Elevidys e como funciona?
O Elevidys é um medicamento baseado em terapia gênica, cujo princípio ativo é o delandistrogeno moxeparvoveque. Seu objetivo é tratar crianças com DMD que ainda possuem a capacidade de caminhar, geralmente na faixa etária de 4 a 7 anos.
A terapia tem uma administração em dose única, que foi autorizada especificamente para crianças que ainda mantêm a mobilidade. Seu mecanismo de ação envolve corrigir o defeito genético responsável pela ausência ou disfunção da distrofina, uma proteína fundamental para a saúde muscular. O Elevidys é um dos medicamentos mais caros do mundo e visa retardar os efeitos da DMD, oferecendo uma nova esperança para os pacientes mais jovens.
Aprovação e chegada ao Brasil
A Anvisa aprovou o Elevidys em caráter excepcional no final de 2024, um passo importante para oferecer a terapia no país.
O alto custo do Elevidys
Um dos principais desafios associados ao Elevidys é seu preço elevado. O custo do tratamento varia entre R$ 15,7 milhões e R$ 20 milhões por dose, dependendo do peso do paciente e das alíquotas de ICMS de cada estado. Esse valor inclui os complexos processos de desenvolvimento, pesquisa e produção envolvidos em terapias gênicas de ponta.
O preço máximo de venda ao governo, com descontos aplicados, pode variar entre R$ 11,8 milhões e R$ 15,7 milhões. Isso torna o Elevidys inacessível para a maioria das famílias, levantando discussões sobre a necessidade de políticas públicas para ampliar o acesso.
Disponibilidade no Sistema Único de Saúde (SUS)
Atualmente, o Elevidys não está incorporado ao SUS, mas a submissão do medicamento à análise da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) foi realizada. O processo está em andamento, com uma previsão inicial de conclusão em até 180 dias, podendo ser prorrogado. Se aprovado, o Elevidys poderá beneficiar um número maior de pacientes, democratizando o acesso a essa terapia transformadora.
O impacto da terapia gênica na DMD
O Elevidys representa uma revolução no tratamento da distrofia muscular de Duchenne, estabilizando a doença em crianças que ainda possuem mobilidade. Isso pode prolongar a capacidade de locomoção, melhorar a qualidade de vida e oferecer maior independência aos pacientes.
Por outro lado, ainda são necessários mais estudos para compreender os efeitos a longo prazo e sua eficácia em outros grupos de pacientes, como aqueles que já perderam a capacidade de caminhar.
Por que o Elevidys é tão caro?
O alto custo do Elevidys reflete os avanços tecnológicos e os investimentos necessários para desenvolver terapias gênicas. A pesquisa nesse campo é longa, complexa e envolve o uso de insumos de alta tecnologia.
A chegada do Elevidys ao Brasil representa um marco na luta contra a distrofia muscular de Duchenne, mas também evidencia os desafios relacionados à acessibilidade de terapias de ponta.
Enquanto a ciência avança, é essencial que governos, indústria farmacêutica e sociedade se unam para garantir que esses tratamentos revolucionários possam beneficiar todos os que deles precisam. O Elevidys simboliza não apenas uma esperança para crianças com DMD, mas também uma oportunidade para ampliar o debate sobre o acesso a medicamentos de alto custo no Brasil, contribuindo para um futuro mais inclusivo na saúde.
